Sind wir der Reparatur des Gehirns bei Parkinson näher gekommen? Die Doktorandin Marta Arbizu Gómez stellt die ersten Ergebnisse einer Transplantation von aus Stammzellen gewonnenen Neuronen vor.
Die klinische STEM-PD-Studie untersucht die erste europäische Transplantation embryonaler Stammzellen zur Regeneration dopaminerger Neuronen bei Parkinson. Die Ergebnisse nach zwölf Monaten belegen die Sicherheit des Transplantats im Putamen und das Überleben der Zellen, das durch PET-Bildgebung nachgewiesen wurde. Zudem konnte die Mehrheit der Teilnehmenden ihre Levodopa-Dosis reduzieren. Dieser therapeutische Fortschritt eröffnet neue Perspektiven für Fachkräfte der Neurorehabilitation und unterstreicht, wie wichtig präzise kognitive und funktionelle Untersuchungen sind, um den klinischen Verlauf der Patientinnen und Patienten zu beobachten.
Verlust dopaminerger Neuronen und Zellersatztherapien
Die Parkinson-Krankheit ist die zweithäufigste neurodegenerative Erkrankung weltweit und zeichnet sich durch den fortschreitenden Verlust dopaminerger Neuronen in einer Hirnregion aus, die Substantia nigra genannt wird. Infolgedessen sinkt der Dopaminspiegel, und es treten Symptome wie Bewegungsverlangsamung, Steifigkeit, Zittern oder Gleichgewichtsprobleme auf.
Die derzeitigen Behandlungen, etwa Levodopa oder die tiefe Hirnstimulation, helfen, die Symptome zu kontrollieren, ersetzen jedoch weder die verlorenen Neuronen noch halten sie das Fortschreiten der Erkrankung auf.
Seit Jahrzehnten besteht eines der großen Forschungsziele darin, Therapien zu entwickeln, die verlorene dopaminerge Neuronen ersetzen und die Funktion des motorischen Schaltkreises teilweise wiederherstellen können.
Nun stellt eine in Nature Medicine veröffentlichte Studie die Ergebnisse der klinischen STEM-PD-Studie vor. Sie untersucht erstmals in Europa die Transplantation dopaminerger Vorläuferzellen, die aus menschlichen embryonalen Stammzellen gewonnen wurden.
Methodik der klinischen STEM-PD-Studie zu Parkinson
An der Studie nahmen acht Menschen mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Parkinson-Krankheit teil. Sie erhielten eine bilaterale Transplantation dopaminerger Vorläuferzellen direkt in das Putamen, eine für die Bewegungssteuerung wichtige Hirnregion.
Die Teilnehmenden wurden in zwei Gruppen aufgeteilt, die unterschiedliche Zelldosen erhielten, und ein Jahr lang nachbeobachtet. Da die Zellen von einer Spenderin oder einem Spender stammten, erhielten alle zusätzlich eine immunsuppressive Behandlung, um eine Abstoßung zu verhindern.
Das primäre Ziel bestand noch nicht darin, die klinische Wirksamkeit nachzuweisen, sondern eine grundlegende Frage zu beantworten: Ist das Verfahren sicher?
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Was zeigen die Studienergebnisse? Sicherheit der Zelltransplantation und Herausforderung der Immunsuppression
Aus Sicht der Sicherheit sind die Ergebnisse vielversprechend.
In den ersten zwölf Monaten:
- Es traten keine Tumoren und kein abnormes Wachstum des transplantierten Gewebes auf.
- Es wurden keine durch das Transplantat ausgelösten Dyskinesien beobachtet – eine Komplikation, die nach früheren Erfahrungen mit Zelltransplantationen besonders besorgniserregend war.
- Die Zellen konnten bei allen Patientinnen und Patienten erfolgreich chirurgisch platziert werden.
Die Studie machte jedoch auch eine der größten Herausforderungen dieser Art von Therapien deutlich: die Immunsuppression.
Einer der acht Teilnehmenden verstarb während der immunsuppressiven Behandlung an einer schweren Pilzinfektion. Die Forschenden kommen zu dem Schluss, dass dieses Ereignis mit der Immunsuppression und nicht mit den transplantierten Zellen zusammenhing. Es verdeutlicht jedoch, dass diese Behandlungsprotokolle in künftigen Studien optimiert werden müssen.
Überleben der Neuronen mithilfe von PET-Bildgebung gemessen
Zusätzlich zur Sicherheitsbewertung setzten die Forschenden die Positronen-Emissions-Tomografie (PET) ein, um zu prüfen, ob die transplantierten Zellen am Leben blieben und mit der Dopaminproduktion begannen.
Die Aufnahmen zeigten eine verstärkte F-DOPA-Aufnahme in den transplantierten Bereichen, insbesondere bei den Patientinnen und Patienten, die die höhere Zelldosis erhalten hatten. Dieser Befund ist einer der wichtigsten Hinweise darauf, dass die neuen Neuronen überleben und beginnen, sich funktionell in das Gehirn zu integrieren.
Allerdings lagen die Dopaminspiegel weiterhin deutlich unter denen gesunder Menschen. Daher müssen in künftigen Studien wahrscheinlich sowohl die Dosis als auch das Verfahren optimiert werden.
Beobachtete klinische Verbesserungen
Obwohl die Studie nicht darauf ausgelegt war, die Wirksamkeit nachzuweisen, zeigten sich einige ermutigende klinische Ergebnisse.
Nach zwölf Monaten:
- konnte die Mehrheit der Patientinnen und Patienten die tägliche Dosis der dopaminergen Medikation reduzieren;
- zeigten mehrere Teilnehmende eine gewisse Verbesserung der motorischen Symptome;
- verringerte sich die tägliche Zeit im OFF-Zustand insbesondere in der Gruppe, die die höhere Dosis erhalten hatte.
Die Autorinnen und Autoren betonen jedoch, dass diese Daten mit Vorsicht zu interpretieren sind. Die Zahl der Teilnehmenden ist sehr gering, und es ist noch zu früh, um beurteilen zu können, ob die Verbesserungen anhalten werden.
Die Nachbeobachtung wird drei Jahre lang fortgesetzt, um zu prüfen, ob der klinische Nutzen zunimmt, während die Zellen reifen und neue Verbindungen im Gehirn aufbauen.
Was bedeutet diese Studie für die Zukunft der Parkinson-Behandlung?
Diese Studie ist ein wichtiger Schritt hin zu Therapien, die das Gehirn teilweise reparieren können, statt lediglich die Symptome zu lindern.
Auch wenn noch viele Fragen offen sind – etwa nach der optimalen Dosis, der Überlebensdauer der Zellen oder Möglichkeiten zur Verringerung der mit der Immunsuppression verbundenen Risiken –, sprechen die Ergebnisse für die Entwicklung neuer Zelltherapien bei Parkinson.
Darüber hinaus bestätigt diese Arbeit die kürzlich von anderen internationalen Forschungsgruppen erzielten Ergebnisse. Dies stärkt die Annahme, dass der Ersatz dopaminerger Neuronen durch Stammzellen künftig für manche Patientinnen und Patienten eine neue therapeutische Strategie darstellen könnte.
Wie kann NeuronUP einen Beitrag leisten?
Auch wenn Zelltherapien darauf abzielen, geschädigte Hirnschaltkreise wiederherzustellen, wird es ebenso wichtig sein, über Instrumente zu verfügen, mit denen sich ihre funktionellen Auswirkungen präzise messen lassen.
Plattformen wie NeuronUP können die Verlaufsbeobachtung dieser Patientinnen und Patienten durch wiederholte kognitive und funktionelle Untersuchungen erleichtern. So lässt sich die Entwicklung beobachten und die Rehabilitation ergänzen, sobald diese neuen Therapien in die klinische Praxis aufgenommen werden.
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Literatur
- Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial. Nature Medicine. 2026. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04525-0
Häufig gestellte Fragen zur Zelltherapie bei Parkinson
1. Worum geht es in der STEM-PD-Studie zur Parkinson-Krankheit?
Es handelt sich um die erste klinische Studie in Europa, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit und Durchführbarkeit der Transplantation dopaminerger Vorläuferzellen zu untersuchen. Diese werden aus menschlichen embryonalen Stammzellen gewonnen und direkt in das Putamen von Menschen mit mittelschwerer bis fortgeschrittener Parkinson-Krankheit transplantiert.
2. Welche Risiken bestehen und welche Sicherheitsdaten liegen zu dieser Zelltherapie vor?
Im ersten Jahr der Nachbeobachtung erwies sich das Verfahren im Hinblick auf das Transplantat als sicher: Es wurden weder Tumoren noch abnormes Gewebewachstum festgestellt, und auch Dyskinesien, die durch die neuen Zellen ausgelöst wurden, traten nicht auf. Das größte derzeitige Risiko liegt jedoch in der immunsuppressiven Behandlung, die erforderlich ist, um eine Abstoßung zu verhindern. Eine der acht teilnehmenden Personen verstarb infolge einer schweren Pilzinfektion.
3. Wie wird überprüft, ob die Stammzellen nach der Transplantation überleben?
Hierfür kommen moderne bildgebende Verfahren zum Einsatz, insbesondere die Positronen-Emissions-Tomografie (PET) mit dem Tracer 18F-FDOPA. In der STEM-PD-Studie bestätigten die Aufnahmen eine erhöhte Aufnahme in den transplantierten Bereichen. Dies belegt, dass die neuen Neuronen überleben und beginnen, sich in den motorischen Schaltkreis zu integrieren.
4. Heilt die Transplantation dopaminerger Neuronen Parkinson oder verringert sie den Medikamentenbedarf?
Das primäre Ziel dieser klinischen Phase war die Bewertung der Sicherheit, nicht der endgültigen Wirksamkeit. Dennoch konnte die Mehrheit der Teilnehmenden zwölf Monate nach dem Eingriff die tägliche Levodopa-Dosis reduzieren. Außerdem verkürzte sich die Zeit im OFF-Zustand, und die motorischen Symptome verbesserten sich zum Teil – insbesondere bei denjenigen, die die höhere Zelldosis erhalten hatten.
5. Welche Rolle spielt die Neurorehabilitation nach einer Zellersatztherapie?
Auch wenn Zelltherapien darauf abzielen, die Struktur motorischer Schaltkreise wiederherzustellen, ist es entscheidend, die funktionellen und kognitiven Auswirkungen langfristig zu messen. Trainingsplattformen wie NeuronUP sind wichtig, um wiederholte Untersuchungen durchzuführen, den tatsächlichen Verlauf der Patientinnen und Patienten zu beobachten und die medizinische Behandlung durch individuell angepasste Rehabilitationsmaßnahmen zu ergänzen.
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