Siamo più vicini a riparare il cervello nella malattia di Parkinson? La dottoranda Marta Arbizu Gómez condivide i primi risultati di un trapianto di neuroni derivati da cellule staminali.
Lo studio clinico STEM-PD valuta il primo trapianto europeo di cellule staminali embrionali per rigenerare i neuroni dopaminergici nella malattia di Parkinson. I risultati a dodici mesi dimostrano la sicurezza dell’impianto nel putamen e la sopravvivenza cellulare verificata mediante PET, consentendo alla maggior parte dei partecipanti di ridurre la dose di levodopa. Questo progresso terapeutico apre nuovi scenari per i professionisti della neuroriabilitazione, sottolineando la necessità di integrare valutazioni cognitive e funzionali accurate per monitorare l’evoluzione clinica dei pazienti.
Perdita dei neuroni dopaminergici e terapie di sostituzione cellulare
La malattia di Parkinson è la seconda malattia neurodegenerativa più frequente al mondo ed è caratterizzata dalla perdita progressiva di neuroni dopaminergici in una regione cerebrale chiamata substantia nigra. Di conseguenza, i livelli di dopamina diminuiscono e compaiono sintomi quali lentezza dei movimenti, rigidità, tremore o problemi di equilibrio.
I trattamenti attuali, come la levodopa o la stimolazione cerebrale profonda, aiutano a controllare i sintomi, ma non sostituiscono i neuroni perduti né arrestano la progressione della malattia.
Da decenni, uno dei principali obiettivi della ricerca è sviluppare terapie in grado di sostituire i neuroni dopaminergici perduti e ripristinare parzialmente il funzionamento del circuito motorio.
Ora, uno studio pubblicato su Nature Medicine presenta i risultati dello studio clinico STEM-PD, che valuta per la prima volta in Europa il trapianto di progenitori dopaminergici ottenuti da cellule staminali embrionali umane.
Metodologia dello studio clinico STEM-PD nel Parkinson
Lo studio ha incluso otto persone con malattia di Parkinson in fase moderatamente avanzata, che hanno ricevuto un trapianto bilaterale di cellule progenitrici dopaminergiche direttamente nel putamen, una regione cerebrale essenziale per il controllo del movimento.
I partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi, che hanno ricevuto dosi cellulari diverse, e sono stati seguiti per un anno. Poiché le cellule provenivano da un donatore, tutti hanno inoltre ricevuto un trattamento immunosoppressivo per evitare il rigetto.
L’obiettivo principale non era ancora dimostrare l’efficacia clinica, ma rispondere a una domanda fondamentale: la procedura è sicura?
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Cosa rivelano i risultati dello studio?: sicurezza del trapianto cellulare e sfida dell’immunosoppressione
I risultati sono promettenti dal punto di vista della sicurezza.
Nei primi 12 mesi:
- Non sono comparsi tumori né una crescita anomala del tessuto trapiantato.
- Non sono state osservate discinesie indotte dall’impianto, una complicanza che destava particolare preoccupazione dopo le precedenti esperienze di trapianto cellulare.
- L’intervento chirurgico ha consentito di posizionare correttamente le cellule in tutti i pazienti.
Tuttavia, lo studio ha anche messo in evidenza una delle principali sfide di questo tipo di terapie: l’immunosoppressione.
Uno degli otto partecipanti è deceduto a causa di una grave infezione fungina mentre riceveva un trattamento immunosoppressivo. I ricercatori concludono che l’evento è stato correlato all’immunosoppressione e non alle cellule trapiantate, ma sottolinea la necessità di ottimizzare questi protocolli nei futuri studi.
Sopravvivenza neuronale misurata mediante PET
Oltre a valutare la sicurezza, i ricercatori hanno utilizzato la tomografia a emissione di positroni (PET) per verificare se le cellule trapiantate fossero ancora vive e avessero iniziato a produrre dopamina.
Le immagini hanno mostrato un aumento della captazione di F-DOPA nelle aree trapiantate, soprattutto nei pazienti che avevano ricevuto la dose cellulare più elevata. Questo risultato costituisce una delle principali prove della sopravvivenza dei nuovi neuroni e del loro avvio all’integrazione funzionale nel cervello.
Tuttavia, i livelli di dopamina sono rimasti ancora molto inferiori a quelli osservati nelle persone sane, per cui probabilmente sarà necessario ottimizzare sia la dose sia la procedura nei futuri studi.
Osservazione dei miglioramenti clinici
Sebbene lo studio non fosse stato progettato per dimostrare l’efficacia, sono emersi alcuni risultati clinici incoraggianti.
A 12 mesi:
- la maggior parte dei pazienti è riuscita a ridurre la dose giornaliera di farmaci dopaminergici;
- diversi partecipanti hanno mostrato un certo miglioramento dei sintomi motori;
- il tempo giornaliero trascorso in stato OFF si è ridotto, soprattutto nel gruppo trattato con la dose più elevata.
Tuttavia, gli autori invitano a interpretare questi dati con cautela. Il numero di partecipanti è molto ridotto ed è ancora presto per sapere se questi miglioramenti saranno duraturi.
Il follow-up proseguirà per tre anni per verificare se i benefici clinici aumenteranno man mano che le cellule maturano e stabiliscono nuove connessioni cerebrali.
Cosa significa questo studio per il futuro del Parkinson?
Questo studio rappresenta un passo importante verso terapie in grado di riparare parzialmente il cervello, anziché limitarsi ad alleviare i sintomi.
Sebbene restino molte domande a cui rispondere — come quale sia la dose ottimale, quanto a lungo sopravvivano le cellule o come ridurre i rischi associati all’immunosoppressione —, i risultati sostengono lo sviluppo di nuove terapie cellulari per la malattia di Parkinson.
Inoltre, questo lavoro conferma i risultati ottenuti di recente da altri gruppi internazionali, rafforzando l’idea che la sostituzione dei neuroni dopaminergici mediante cellule staminali potrebbe diventare, in futuro, una nuova strategia terapeutica per alcuni pazienti.
In che modo NeuronUP può contribuire?
Sebbene le terapie cellulari mirino a ripristinare i circuiti cerebrali danneggiati, sarà altrettanto importante disporre di strumenti che consentano di misurarne con precisione l’impatto funzionale.
Piattaforme come NeuronUP possono facilitare il monitoraggio dei pazienti mediante valutazioni cognitive e funzionali ripetute, consentendo di seguirne l’evoluzione e di integrare gli interventi riabilitativi man mano che queste nuove terapie verranno introdotte nella pratica clinica.
Bibliografia
- Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial. Nature Medicine. 2026. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04525-0
Domande frequenti sulla terapia cellulare nel Parkinson
1. In cosa consiste lo studio STEM-PD per la malattia di Parkinson?
È il primo studio clinico in Europa concepito per valutare la sicurezza e la fattibilità del trapianto di cellule progenitrici dopaminergiche, derivate da cellule staminali embrionali umane, direttamente nel putamen di pazienti con Parkinson in fase moderatamente avanzata.
2. Quali sono i rischi e i risultati relativi alla sicurezza di questa terapia cellulare?
Durante il primo anno di follow-up, la procedura si è dimostrata sicura per quanto riguarda l’impianto: non sono stati rilevati tumori né una crescita anomala dei tessuti e non sono comparse discinesie indotte dalle nuove cellule. Tuttavia, il principale rischio attuale è legato al trattamento immunosoppressivo necessario per evitare il rigetto, che ha causato il decesso di uno degli otto partecipanti a causa di una grave infezione fungina.
3. Come si verifica che le cellule staminali sopravvivano dopo il trapianto?
Si utilizzano tecniche di neuroimaging avanzato, in particolare la tomografia a emissione di positroni (PET) con il tracciante 18F-FDOPA. Nello studio STEM-PD, queste immagini hanno confermato un aumento della captazione nelle aree trapiantate, dimostrando che i nuovi neuroni sopravvivono e iniziano a integrarsi nel circuito motorio.
4. Il trapianto di neuroni dopaminergici cura il Parkinson o riduce i farmaci?
L’obiettivo primario di questa fase clinica era valutare la sicurezza, non l’efficacia definitiva. Tuttavia, a 12 mesi dall’intervento, la maggior parte dei partecipanti è riuscita a ridurre la dose giornaliera di levodopa, ha trascorso meno tempo in stato OFF e ha mostrato alcuni miglioramenti dei sintomi motori, soprattutto tra coloro che avevano ricevuto la dose cellulare più elevata.
5. Qual è il ruolo della neuroriabilitazione dopo una terapia di sostituzione cellulare?
Sebbene le terapie cellulari mirino a ripristinare la struttura dei circuiti motori, è fondamentale misurare l’impatto funzionale e cognitivo a lungo termine. Le piattaforme di stimolazione come NeuronUP sono essenziali per effettuare valutazioni ripetute, monitorare l’evoluzione effettiva del paziente e affiancare al trattamento medico programmi riabilitativi personalizzati.
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