¿Estamos más cerca de reparar el cerebro en la enfermedad de Parkinson? La doctoranda Marta Arbizu Gómez comparte los primeros resultados de un trasplante de neuronas derivadas de células madre.
El ensayo clínico STEM-PD evalúa el primer trasplante europeo de células madre embrionarias para regenerar neuronas dopaminérgicas en la enfermedad de Parkinson. Los resultados a doce meses demuestran la seguridad del injerto en el putamen y la supervivencia celular comprobada mediante imagen PET, logrando que la mayoría de los participantes reduzca su dosis de levodopa. Este avance terapéutico plantea nuevos escenarios para los profesionales de la neurorrehabilitación, subrayando la necesidad de incorporar evaluaciones cognitivas y funcionales precisas para monitorizar la evolución clínica de los pacientes.
Pérdida de neuronas dopaminérgicas y terapias de reemplazo celular
La enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente del mundo y se caracteriza por la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas en una región del cerebro llamada sustancia negra. Como consecuencia, disminuyen los niveles de dopamina y aparecen síntomas como lentitud de movimientos, rigidez, temblor o problemas de equilibrio.
Los tratamientos actuales, como la levodopa o la estimulación cerebral profunda, ayudan a controlar los síntomas, pero no sustituyen las neuronas perdidas ni frenan la progresión de la enfermedad.
Desde hace décadas, uno de los grandes objetivos de la investigación es desarrollar terapias capaces de reemplazar las neuronas dopaminérgicas perdidas y restaurar parcialmente el funcionamiento del circuito motor.
Ahora, un estudio publicado en Nature Medicine presenta los resultados del ensayo clínico STEM-PD, que evalúa por primera vez en Europa el trasplante de progenitores dopaminérgicos obtenidos a partir de células madre embrionarias humanas.
Metodología del ensayo clínico STEM-PD en párkinson
El ensayo incluyó ocho personas con enfermedad de Parkinson moderadamente avanzada, que recibieron un trasplante bilateral de células progenitoras dopaminérgicas directamente en el putamen, una región cerebral esencial para el control del movimiento.
Los participantes se distribuyeron en dos grupos que recibieron distintas dosis celulares y fueron seguidos durante un año. Como las células procedían de un donante, todos recibieron además tratamiento inmunosupresor para evitar el rechazo.
El objetivo principal no era demostrar todavía la eficacia clínica, sino responder a una pregunta fundamental: ¿es un procedimiento seguro?
¿Qué revelan los resultados del estudio?: Seguridad del trasplante celular y reto de la inmunosupresión
Los resultados son prometedores desde el punto de vista de la seguridad.
Durante los primeros 12 meses:
- No aparecieron tumores ni crecimiento anormal del tejido trasplantado.
- No se observaron discinesias inducidas por el injerto, una complicación que preocupaba especialmente tras experiencias previas con trasplantes celulares.
- La cirugía permitió colocar correctamente las células en todos los pacientes.
Sin embargo, el estudio también puso de manifiesto uno de los principales retos de este tipo de terapias: la inmunosupresión.
Uno de los ocho participantes falleció por una infección fúngica grave mientras recibía tratamiento inmunosupresor. Los investigadores concluyen que este acontecimiento estuvo relacionado con la inmunosupresión y no con las células trasplantadas, aunque subraya la necesidad de optimizar estos protocolos en futuros ensayos.
Supervivencia neuronal medida mediante imágenes PET
Además de evaluar la seguridad, los investigadores utilizaron tomografía por emisión de positrones (PET) para comprobar si las células trasplantadas permanecían vivas y comenzaban a producir dopamina.
Las imágenes mostraron un aumento de la captación de F-DOPA en las zonas trasplantadas, especialmente en los pacientes que recibieron la dosis más alta de células. Este hallazgo constituye una de las principales evidencias de que las nuevas neuronas sobreviven y empiezan a integrarse funcionalmente en el cerebro.
No obstante, los niveles de dopamina aún quedaron lejos de los observados en personas sanas, por lo que probablemente será necesario optimizar tanto la dosis como el procedimiento en futuros estudios.
Observación de mejoras clínicas
Aunque el estudio no estaba diseñado para demostrar eficacia, aparecieron algunos resultados clínicos alentadores.
A los 12 meses:
- la mayoría de los pacientes pudo reducir la dosis diaria de medicación dopaminérgica;
- varios participantes mostraron cierta mejoría en los síntomas motores;
- el tiempo diario en estado OFF disminuyó especialmente en el grupo tratado con la dosis más alta.
Sin embargo, los autores insisten en interpretar estos datos con cautela. El número de participantes es muy reducido y todavía es pronto para saber si estas mejorías serán duraderas.
El seguimiento continuará durante tres años para comprobar si los beneficios clínicos aumentan a medida que las células maduran y establecen nuevas conexiones cerebrales.
¿Qué significa este estudio para el futuro del párkinson?
Este ensayo representa un paso importante hacia terapias capaces de reparar parcialmente el cerebro, en lugar de limitarse a aliviar los síntomas.
Aunque todavía quedan muchas preguntas por responder —como cuál es la dosis óptima, cuánto tiempo sobreviven las células o cómo reducir los riesgos asociados a la inmunosupresión—, los resultados apoyan el desarrollo de nuevas terapias celulares para la enfermedad de Parkinson.
Además, este trabajo confirma los resultados obtenidos recientemente por otros grupos internacionales, reforzando la idea de que el reemplazo de neuronas dopaminérgicas mediante células madre podría convertirse, en el futuro, en una nueva estrategia terapéutica para algunos pacientes.
¿Cómo puede contribuir NeuronUP?
Aunque las terapias celulares buscan restaurar los circuitos cerebrales dañados, será igualmente importante disponer de herramientas que permitan medir de forma precisa su impacto funcional.
Plataformas como NeuronUP pueden facilitar el seguimiento de estos pacientes mediante evaluaciones cognitivas y funcionales repetidas, permitiendo monitorizar su evolución y complementar las intervenciones de rehabilitación conforme estas nuevas terapias vayan incorporándose a la práctica clínica.
Bibliografía
- Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial. Nature Medicine. 2026. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04525-0
Preguntas frecuentes sobre la terapia celular en párkinson
1. ¿En qué consiste el ensayo STEM-PD para la enfermedad de Parkinson?
Es el primer ensayo clínico en Europa diseñado para evaluar la seguridad y viabilidad del trasplante de células progenitoras dopaminérgicas, derivadas de células madre embrionarias humanas, directamente en el putamen de pacientes con Parkinson moderadamente avanzado.
2. ¿Cuáles son los riesgos y resultados de seguridad de esta terapia celular?
Durante el primer año de seguimiento, el procedimiento demostró ser seguro en cuanto al injerto: no se detectaron tumores ni crecimiento tisular anormal, y tampoco aparecieron discinesias inducidas por las nuevas células. Sin embargo, el principal riesgo actual radica en el tratamiento inmunosupresor necesario para evitar el rechazo, el cual provocó el fallecimiento de uno de los ocho participantes debido a una infección fúngica grave.
3. ¿Cómo se comprueba que las células madre sobreviven tras el trasplante?
Se utilizan técnicas de neuroimagen avanzada, específicamente tomografías por emisión de positrones (PET) con el trazador 18F-FDOPA. En el estudio STEM-PD, estas imágenes confirmaron un aumento de captación en las zonas trasplantadas, evidenciando que las nuevas neuronas sobreviven y comienzan a integrarse en el circuito motor.
4. ¿El trasplante de neuronas dopaminérgicas cura el párkinson o reduce la medicación?
El objetivo primario de esta fase clínica era evaluar la seguridad, no la eficacia definitiva. No obstante, a los 12 meses de la intervención, la mayoría de los participantes logró reducir su dosis diaria de levodopa, disminuyó su tiempo en estado OFF y mostró ciertas mejoras en sus síntomas motores, especialmente aquellos que recibieron la dosis celular más alta.
5. ¿Qué papel juega la neurorrehabilitación tras una terapia de reemplazo celular?
Aunque las terapias celulares buscan restaurar la estructura de los circuitos motores, es vital medir el impacto funcional y cognitivo a largo plazo. Plataformas de estimulación como NeuronUP resultan esenciales para realizar evaluaciones repetidas, monitorizar la evolución real del paciente y complementar el tratamiento médico con pautas de rehabilitación adaptadas.
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