Sommes-nous plus près de réparer le cerveau dans la maladie de Parkinson ? La doctorante Marta Arbizu Gómez partage les premiers résultats d’une greffe de neurones dérivés de cellules souches.
L’essai clinique STEM-PD évalue la première greffe européenne de cellules souches embryonnaires visant à régénérer les neurones dopaminergiques dans la maladie de Parkinson. Les résultats à douze mois démontrent l’innocuité de la greffe dans le putamen et la survie cellulaire confirmée par imagerie TEP, la majorité des participants ayant pu réduire leur dose de lévodopa. Cette avancée thérapeutique ouvre de nouvelles perspectives pour les professionnels de la neurorééducation et souligne la nécessité de réaliser des évaluations cognitives et fonctionnelles précises afin de suivre l’évolution clinique des patients.
Perte des neurones dopaminergiques et thérapies de remplacement cellulaire
La maladie de Parkinson est la deuxième maladie neurodégénérative la plus fréquente au monde. Elle se caractérise par la perte progressive de neurones dopaminergiques dans une région du cerveau appelée substance noire. En conséquence, les taux de dopamine diminuent et des symptômes apparaissent, tels qu’une lenteur des mouvements, une rigidité, des tremblements ou des troubles de l’équilibre.
Les traitements actuels, comme la lévodopa ou la stimulation cérébrale profonde, aident à contrôler les symptômes, mais ne remplacent pas les neurones perdus et ne ralentissent pas la progression de la maladie.
Depuis des décennies, l’un des grands objectifs de la recherche est de développer des thérapies capables de remplacer les neurones dopaminergiques perdus et de restaurer partiellement le fonctionnement du circuit moteur.
Une étude publiée dans Nature Medicine présente aujourd’hui les résultats de l’essai clinique STEM-PD, qui évalue pour la première fois en Europe la greffe de précurseurs dopaminergiques obtenus à partir de cellules souches embryonnaires humaines.
Méthodologie de l’essai clinique STEM-PD dans la maladie de Parkinson
L’essai a inclus huit personnes atteintes d’une maladie de Parkinson à un stade modérément avancé, qui ont reçu une greffe bilatérale de cellules précurseurs dopaminergiques directement dans le putamen, une région cérébrale essentielle au contrôle du mouvement.
Les participants ont été répartis en deux groupes ayant reçu différentes doses de cellules, puis suivis pendant un an. Les cellules provenant d’un donneur, tous les participants ont également reçu un traitement immunosuppresseur afin d’éviter le rejet.
L’objectif principal n’était pas encore de démontrer l’efficacité clinique, mais de répondre à une question fondamentale : la procédure est-elle sûre ?
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Que révèlent les résultats de l’étude ? Innocuité de la greffe cellulaire et défi de l’immunosuppression
Les résultats sont prometteurs du point de vue de l’innocuité.
Au cours des 12 premiers mois :
- Aucune tumeur ni croissance anormale du tissu greffé n’est apparue.
- Aucune dyskinésie induite par la greffe n’a été observée, une complication qui avait suscité des inquiétudes particulières après de précédentes expériences de greffes cellulaires.
- La chirurgie a permis de placer correctement les cellules chez tous les patients.
Cependant, l’étude a également mis en évidence l’un des principaux défis de ce type de thérapie : l’immunosuppression.
L’un des huit participants est décédé d’une infection fongique grave alors qu’il recevait un traitement immunosuppresseur. Les chercheurs concluent que cet événement était lié à l’immunosuppression et non aux cellules greffées, mais il souligne la nécessité d’optimiser ces protocoles dans les futurs essais.
Survie neuronale mesurée par imagerie TEP
En plus d’évaluer l’innocuité, les chercheurs ont utilisé la tomographie par émission de positons (TEP) pour vérifier si les cellules greffées étaient toujours vivantes et commençaient à produire de la dopamine.
Les images ont montré une augmentation de la captation de la F-DOPA dans les zones greffées, en particulier chez les patients ayant reçu la dose de cellules la plus élevée. Cette observation constitue l’un des principaux éléments démontrant que les nouveaux neurones survivent et commencent à s’intégrer fonctionnellement dans le cerveau.
Néanmoins, les taux de dopamine sont restés bien inférieurs à ceux observés chez les personnes en bonne santé. Il sera donc probablement nécessaire d’optimiser à la fois la dose et la procédure dans de futures études.
Observation d’améliorations cliniques
Bien que l’étude n’ait pas été conçue pour démontrer l’efficacité, certains résultats cliniques encourageants ont été observés.
À 12 mois :
- la majorité des patients a pu réduire la dose quotidienne de médicaments dopaminergiques ;
- plusieurs participants ont présenté une certaine amélioration des symptômes moteurs ;
- la durée quotidienne passée en état OFF a diminué, en particulier dans le groupe ayant reçu la dose la plus élevée.
Les auteurs insistent toutefois sur la prudence nécessaire dans l’interprétation de ces données. Le nombre de participants est très faible et il est encore trop tôt pour savoir si ces améliorations seront durables.
Le suivi se poursuivra pendant trois ans afin de vérifier si les bénéfices cliniques augmentent à mesure que les cellules mûrissent et établissent de nouvelles connexions cérébrales.
Que signifie cette étude pour l’avenir de la maladie de Parkinson ?
Cet essai représente une étape importante vers des thérapies capables de réparer partiellement le cerveau, plutôt que de se limiter à soulager les symptômes.
Bien que de nombreuses questions restent en suspens — notamment la dose optimale, la durée de survie des cellules et les moyens de réduire les risques liés à l’immunosuppression —, les résultats soutiennent le développement de nouvelles thérapies cellulaires pour la maladie de Parkinson.
En outre, ces travaux confirment les résultats récemment obtenus par d’autres équipes internationales, renforçant l’idée que le remplacement des neurones dopaminergiques par des cellules souches pourrait devenir, à l’avenir, une nouvelle stratégie thérapeutique pour certains patients.
Comment NeuronUP peut-elle contribuer ?
Alors que les thérapies cellulaires visent à restaurer les circuits cérébraux endommagés, il sera également important de disposer d’outils permettant de mesurer précisément leur impact fonctionnel.
Des plateformes comme NeuronUP peuvent faciliter le suivi des patients grâce à des évaluations cognitives et fonctionnelles répétées, en permettant de surveiller leur évolution et de compléter les interventions de rééducation à mesure que ces nouvelles thérapies seront intégrées à la pratique clinique.
Bibliographie
- Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial. Nature Medicine. 2026. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04525-0
Questions fréquentes sur la thérapie cellulaire dans la maladie de Parkinson
1. En quoi consiste l’essai STEM-PD sur la maladie de Parkinson ?
Il s’agit du premier essai clinique mené en Europe visant à évaluer l’innocuité et la faisabilité de la greffe de cellules précurseurs dopaminergiques, dérivées de cellules souches embryonnaires humaines, directement dans le putamen de patients atteints d’une maladie de Parkinson à un stade modérément avancé.
2. Quels sont les risques et les résultats en matière d’innocuité de cette thérapie cellulaire ?
Au cours de la première année de suivi, la procédure a montré son innocuité en ce qui concerne la greffe : aucune tumeur ni croissance tissulaire anormale n’a été détectée, et aucune dyskinésie induite par les nouvelles cellules n’est apparue. Toutefois, le principal risque actuel réside dans le traitement immunosuppresseur nécessaire pour éviter le rejet. Celui-ci a entraîné le décès de l’un des huit participants à la suite d’une infection fongique grave.
3. Comment vérifier que les cellules souches survivent après la greffe ?
Des techniques avancées de neuro-imagerie sont utilisées, en particulier la tomographie par émission de positons (TEP) avec le traceur 18F-FDOPA. Dans l’étude STEM-PD, ces images ont confirmé une augmentation de la captation dans les zones greffées, montrant que les nouveaux neurones survivent et commencent à s’intégrer au circuit moteur.
4. La greffe de neurones dopaminergiques guérit-elle la maladie de Parkinson ou réduit-elle les médicaments ?
L’objectif principal de cette phase clinique était d’évaluer l’innocuité, et non l’efficacité définitive. Néanmoins, 12 mois après l’intervention, la majorité des participants a réussi à réduire sa dose quotidienne de lévodopa, à diminuer le temps passé en état OFF et a montré certaines améliorations de ses symptômes moteurs, en particulier parmi les personnes ayant reçu la dose cellulaire la plus élevée.
5. Quel est le rôle de la neurorééducation après une thérapie de remplacement cellulaire ?
Bien que les thérapies cellulaires visent à restaurer la structure des circuits moteurs, il est essentiel de mesurer leur impact fonctionnel et cognitif à long terme. Les plateformes de stimulation comme NeuronUP sont indispensables pour réaliser des évaluations répétées, suivre l’évolution réelle du patient et compléter le traitement médical par des programmes de rééducation adaptés.
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